O Farydak® (princípio ativo panobinostat) é um medicamento oral oncológico para mieloma múltiplo recidivado ou refratário, em combinação com bortezomibe e dexametasona — em pacientes que já receberam pelo menos duas linhas terapêuticas prévias.
É um inibidor pan-HDAC (histona deacetilase) — classe que atua em nível diferente das outras opções para mieloma.
Não é proteasome inhibitor (Velcade, Ninlaro). Não é imunomodulador (Revlimid). Não é anti-CD38 (Daratumumabe). É uma quarta abordagem.
Custo mensal entre R$ 25 mil e R$ 40 mil. Em combinação com bortezomibe e dexametasona (esquema FVd), o custo total mensal pode ultrapassar R$ 50 mil. Como medicamento de alto custo em linhas avançadas, alvo recorrente de negativa.
HDAC inhibitor: o mecanismo “epigenético”
O DNA do núcleo celular é enrolado em proteínas chamadas histonas. A forma como o DNA se enrola — e como as histonas são modificadas — determina quais genes são ativos e quais são silenciados. É a regulação epigenética.
As histonas deacetilases (HDACs) são enzimas que removem grupos acetil das histonas, fazendo o DNA se enrolar mais firmemente e silenciar genes.
Em células tumorais, a atividade HDAC frequentemente está alterada — silenciando genes supressores de tumor e ativando genes pró-tumorais.
O panobinostat bloqueia múltiplas HDACs (é pan-HDAC inhibitor). Resultado: rearranjo da expressão gênica, ativação de genes pró-apoptose e supressores de tumor, sensibilização das células de MM a apoptose. É um mecanismo molecular completamente diferente dos outros agentes de MM.
Por que o esquema combina HDAC + PI + dexametasona
O Farydak quase nunca é usado isolado. O esquema padrão é FVd: panobinostat + bortezomibe (Velcade) + dexametasona.
A combinação tem fundamento biológico. Inibir o proteassoma com bortezomibe acumula proteínas mal-dobradas.
Adicionar inibição HDAC com panobinostat sobrecarrega ainda mais a célula — particularmente porque inibe a “agregação aggresomal”, via alternativa que as células de mieloma usam para lidar com proteínas mal-dobradas.
O resultado é sinergismo: a combinação é mais eficaz que cada um isolado. O estudo PANORAMA-1 estabeleceu eficácia em MM duplamente refratário (já progrediu com PI e IMiD).
Onde o Farydak se encaixa: linhas avançadas
O panobinostat não é primeira linha. É indicado para mieloma múltiplo recidivado e refratário em pacientes que já receberam:
Pelo menos 2 linhas anteriores, e particularmente em pacientes que já progrediram com inibidor de proteassoma (bortezomibe) e imunomodulador (lenalidomida).
É o cenário em que outras opções já foram esgotadas — daratumumabe, carfilzomibe, ixazomibe podem já ter sido usados. O Farydak é uma das opções “tarde” mas pode produzir respostas significativas em pacientes que precisam de algo novo.
Em combinação com daratumumabe, carfilzomibe ou outros agentes mais novos, o panobinostat também tem sido investigado — embora os esquemas exatos não sejam todos aprovados em DUT.
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Diarreia profusa: o efeito limitante característico
O efeito colateral mais característico do Farydak é a diarreia profusa — frequente, intensa, às vezes incapacitante. Pode levar a desidratação grave, perda eletrolítica, e exigir interrupção temporária do tratamento.
O manejo exige: loperamida em doses agressivas (paciente é orientado a iniciar ao primeiro sinal de diarreia), hidratação adequada, monitoramento de eletrólitos. Em casos graves, hospitalização pode ser necessária.
Outros efeitos importantes: cardiotoxicidade — prolongamento do intervalo QT no eletrocardiograma, exigindo ECG basal e periódico. Trombocitopenia grave (queda de plaquetas), neutropenia, fadiga. O acompanhamento exige equipe onco-hematológica especializada.
Preço, ciclos e a integração ao protocolo FVd
O Farydak é vendido em cápsulas de 10, 15 ou 20 mg. A dose padrão é 20 mg três vezes por semana, em ciclos de 21 dias (2 semanas com Farydak, 1 semana de pausa).
Caixa com 6 cápsulas (suficiente para 2 ciclos parciais) custa entre R$ 25 mil e R$ 40 mil. Em combinação com bortezomibe e dexametasona, o custo total mensal supera R$ 50 mil.
O tratamento é mantido enquanto houver resposta e tolerância. Como muitos pacientes não toleram bem a diarreia, a duração média do tratamento é frequentemente menor que com outras opções.
Cobertura, linhas prévias e o argumento do refratário
O panobinostat está no Rol da ANS para mieloma múltiplo recidivado/refratário após pelo menos 2 linhas prévias incluindo PI e IMiD, com critérios das Diretrizes de Utilização (DUT).
As negativas frequentes envolvem: documentação das linhas prévias (planos exigem confirmação de uso e progressão a PI e IMiD), esquema completo FVd (cobrir só Farydak e negar bortezomibe ou vice-versa), e uso em combinações off-label com agentes mais novos.
Em situações fora dos critérios estritos do Rol, vale a ADI 7.265 do STF (setembro de 2025).
O argumento do esgotamento de opções é forte: em pacientes que falharam múltiplas linhas, o Farydak representa um mecanismo molecular distinto que pode produzir resposta.
Caminho prático em MM refratário avançado
Primeiro: negativa por escrito, com justificativa e protocolo.
Segundo: relatório onco-hematológico — diagnóstico (CID, MM), estadiamento, linhas terapêuticas anteriores com datas e motivos de progressão.
Adicionar: uso prévio de bortezomibe e lenalidomida, função renal e cardíaca, prescrição do esquema completo (Farydak + Velcade + dexametasona).
Em MM refratário com progressão ativa, a tutela de urgência tem peso. Veja o guia geral sobre o que fazer quando o plano nega medicamento e os outros hubs do MM: Velcade, Revlimid, Ninlaro, Daratumumabe.
Mais informações
Se você passou por uma negativa de cobertura do Farydak ou tem dúvidas sobre o caminho a seguir, pode entrar em contato com a Rosenbaum Advogados para que a sua situação seja analisada.
Este caso integra o panorama do Observatório Rosenbaum de Planos de Saúde, levantamento de mais de 43 mil decisões públicas do TJSP sobre planos de saúde.
