O Trikafta® é um medicamento oral em comprimidos que combina três princípios ativos: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. É indicado para o tratamento da fibrose cística em pacientes com mutações específicas no gene CFTR.
Por Léo Rosenbaum — advogado, OAB/SP 176.029 · Atualizado em agosto de 2026
Diferentemente de qualquer tratamento anterior para fibrose cística, o Trikafta age na causa molecular da doença — não apenas nos sintomas. Pode estabilizar ou reverter o curso natural da enfermidade em pacientes elegíveis.
O custo mensal fica entre R$ 80 mil e R$ 100 mil. Quando o plano de saúde nega a cobertura, há urgência clínica significativa, e a Justiça tem reconhecido o direito do paciente.
Observatório Rosenbaum — decisões públicas do TJSP
Em negativas de medicamentos para doenças raras, as decisões públicas do TJSP (jun/2025–ago/2026) foram favoráveis ao paciente em 74,4% das 308 decisões julgadas — número agregado do recorte, não o dado do Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), que reúne 2 decisões julgadas, abaixo do piso de 30 adotado pelo estudo. Ver o Observatório completo →
Levantamento de decisões públicas — não de casos do escritório. Percentuais descritivos de decisões já proferidas; não constituem promessa de resultado. Cada caso é único.
Fibrose cística: a doença e a virada dos moduladores CFTR
A fibrose cística é uma doença genética hereditária que afeta principalmente pulmões e pâncreas. É causada por mutações no gene CFTR — que codifica uma proteína responsável pelo transporte de cloro e água nas membranas celulares.
Sem essa proteína funcional, secreções espessas se acumulam nas vias aéreas (causando infecções de repetição e dano pulmonar progressivo) e no pâncreas (impedindo a absorção adequada de nutrientes). A doença reduz drasticamente a expectativa de vida.
Por décadas, o tratamento foi sintomático: fisioterapia respiratória, antibióticos, enzimas pancreáticas. Em 2020, os moduladores de CFTR mudaram o paradigma: começaram a corrigir o problema na origem, melhorando a função da proteína.
O Trikafta foi o passo mais relevante dessa revolução. Em estudos pivotais, mostrou melhora significativa da função pulmonar (FEV1), redução de exacerbações e ganho de peso — efeitos antes inéditos em fibrose cística.
Por que apenas algumas mutações respondem ao Trikafta
A indicação do Trikafta exige que o paciente tenha pelo menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR. Essa mutação é a mais comum no mundo, presente em cerca de 90% dos brasileiros com fibrose cística.
Originalmente, o registro era apenas para pacientes com duas cópias da F508del (homozigotos) ou uma F508del + outra mutação responsiva. Mais recentemente, foi ampliado para incluir muitas outras mutações.
O teste genético que identifica as mutações é o primeiro passo da elegibilidade. Sem ele, o pneumologista não tem como definir se o paciente vai se beneficiar do Trikafta.
Esse teste costuma ser coberto pelo plano quando solicitado para definir conduta terapêutica.
Preço, dose e por que o tratamento é contínuo
O Trikafta é vendido em caixas com 56 comprimidos (28 dias de tratamento). As cotações em 2026 ficam entre R$ 80 mil e R$ 100 mil por caixa.
A dose padrão para adultos é 2 comprimidos pela manhã (combinação tripla) + 1 comprimido à noite (ivacaftor isolado). Pacientes pediátricos têm doses ajustadas conforme idade e peso.
O tratamento é contínuo — para o resto da vida. Interromper significa perder rapidamente os ganhos de função pulmonar. O custo anual passa de R$ 1 milhão, o que reflete a complexidade do desenvolvimento e o fato de ser único na categoria.
Como medicamento de alto custo, o Trikafta é alvo recorrente de negativa. Mas a defesa jurídica é particularmente forte pela ausência de alternativa equivalente.
O plano de saúde negou a cobertura?
Um advogado especialista em direito à saúde pode esclarecer quais são os seus direitos.
Cobertura: SUS, Rol da ANS e o argumento da ausência de alternativa
No SUS, o Trikafta foi incorporado pela Portaria SECTICS nº 47, de 5 de setembro de 2023, para pacientes com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del, com protocolo clínico próprio publicado em 2024. A dispensação começou em maio de 2024 e a oferta depende da estrutura local da rede.
No Rol da ANS, a situação é diferente do que se costuma supor: o Trikafta não consta do Rol. Conferimos os arquivos oficiais vigentes, tanto a lista de procedimentos quanto as Diretrizes de Utilização, e não há entrada para elexacaftor, tezacaftor ou ivacaftor. O que o Rol cobre em fibrose cística é o teste genético do gene CFTR e exames de acompanhamento, não o modulador.
Some-se a isso que o Trikafta é oral e de uso domiciliar, e a lei só torna obrigatória a cobertura de medicamento domiciliar quando ele é antineoplásico. São dois obstáculos reais, e o pedido precisa enfrentá-los em vez de partir de uma diretriz que não existe.
Para situações fora dos critérios estritos do Rol, vale a ADI 7.265 do STF (setembro de 2025). O critério de ausência de alternativa equivalente é particularmente atendido em fibrose cística — nenhum outro tratamento substitui o efeito dos moduladores de CFTR.
A força jurídica desse argumento é peculiar ao Trikafta: tratamentos sintomáticos (antibióticos, fisioterapia, enzimas pancreáticas) coexistem com o modulador, mas não o substituem. Não há equivalente para discutir.
Crianças de 2 a 5 anos: o descompasso entre a bula e o SUS
Há hoje uma faixa etária inteira que a Anvisa autorizou e o sistema público não alcança. É a origem de boa parte da judicialização recente em fibrose cística.
Em setembro de 2025, a Anvisa aprovou a apresentação em granulado do elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, voltada a crianças de 2 a menos de 6 anos com pelo menos uma mutação F508del. A indicação registrada é literal quanto a essa faixa.
O SUS, porém, continua cobrindo apenas a partir dos 6 anos. E a avaliação técnica do Ministério da Saúde reconhece o descompasso com todas as letras, ao registrar que essa faixa de 2 a 5 anos “não está contemplada pela incorporação” e que países com sistemas públicos e universais, como Reino Unido, Canadá e Austrália, ampliaram a recomendação logo após a aprovação regulatória dos granulados.
Em maio de 2026, a Conitec deliberou por seguir para consulta pública com recomendação preliminar desfavorável à ampliação, fundamentada em aspectos econômicos: razão de custo-efetividade elevada e impacto orçamentário expressivo. A consulta pública correu até julho de 2026 e a decisão final ainda não foi publicada.
Para a família de uma criança nessa idade, o quadro é este: existe registro sanitário brasileiro, existe apresentação própria para a faixa, existe evidência clínica apresentada à agência — e não existe fornecimento público. É exatamente a lacuna que costuma levar o caso ao Judiciário, e a discussão se apoia na indicação em bula e no risco de perda de função pulmonar durante a espera.
Vale a ressalva honesta sobre a evidência nessa faixa: o estudo que sustentou a ampliação foi aberto e de braço único, com 75 crianças acompanhadas por 24 semanas, medindo cloro no suor e função pulmonar por depuração pulmonar. Os resultados foram consistentes, mas a própria avaliação técnica classificou a certeza da evidência como baixa, justamente pela ausência de grupo de comparação.
Negativas frequentes e a defesa em fibrose cística
“Mutação não responsiva confirmada”. A solução é o teste genético — costuma ser solicitado pelo pneumologista antes da prescrição. Em mutações elegíveis, a resposta esperada do plano é clara.
“É medicamento de uso domiciliar”. É o argumento mais forte da operadora, e o que exige mais preparo. A resposta começa pela leitura do contrato, porque muitos planos coletivos preveem cobertura de medicamentos além do mínimo legal.
O argumento clínico de que iniciar precocemente preserva função pulmonar é robusto na literatura — e amparado pela ADI 7.265 quando a DUT impõe gravidade já estabelecida.
“Existe tratamento no Rol”. Argumento débil. O que está no Rol é apoio sintomático (fisioterapia, antibióticos), não modulador de CFTR.
Quando o pneumologista justifica a necessidade do tratamento modificador da doença, a recusa baseada em alternativas sintomáticas é frágil.
O caminho prático e a tutela de urgência
O primeiro passo é a negativa por escrito, com justificativa e protocolo. Em paralelo, é preciso reunir o teste genético (mutações CFTR), o relatório pneumológico ou pediátrico detalhado, função pulmonar (FEV1), histórico de exacerbações e estado nutricional.
Em fibrose cística avançada, o atraso pode levar à perda de função pulmonar irreversível. É cenário típico para tutela de urgência: pedido ao juiz para fornecimento antes do julgamento final.
O juiz analisa a probabilidade do direito (laudo, registro Anvisa, ausência de alternativa) e o perigo da demora (descrição da progressão clínica esperada).
Casos bem instruídos costumam receber análise compatível com a urgência. Veja o guia geral sobre o que fazer quando o plano nega medicamento.
Decisões da Justiça envolvendo Trikafta e moduladores CFTR
A jurisprudência brasileira sobre o Trikafta tem se mostrado favorável ao paciente. Medicamento com registro Anvisa, sem alternativa equivalente, com prescrição médica fundamentada — esse conjunto é forte na maioria dos tribunais.
O Tema 990 do STJ ampara a cobertura inclusive em uso fora dos critérios estritos do Rol, quando há evidência científica.
Decisões em outros medicamentos para doenças genéticas raras — como o Spinraza para AME e o Zolgensma — reforçam o entendimento dos tribunais em situações de alto custo e ausência de alternativa.
Mais informações
Se você passou por uma negativa de cobertura do Trikafta ou tem dúvidas sobre o caminho a seguir, pode entrar em contato com a Rosenbaum Advogados para que a sua situação seja analisada.
