O Spinraza® (princípio ativo nusinersena) foi o primeiro tratamento aprovado para a atrofia muscular espinhal (AME) em qualquer faixa etária.
Diferentemente do Zolgensma (terapia gênica em dose única), o Spinraza é um tratamento contínuo, com aplicações intratecais — por punção lombar. O preço de fábrica de cada dose chega a R$ 555.969,31, com ICMS de 18%, na lista oficial de outubro de 2026.
Quando o plano de saúde nega a cobertura, a Justiça tem reconhecido o direito do paciente — em especial em pessoas com AME que estão fora da janela do Zolgensma ou que se beneficiariam mais do tratamento contínuo.
Três caminhos para AME: Spinraza, Zolgensma e Evrysdi
A atrofia muscular espinhal tem hoje três tratamentos modificadores da doença disponíveis no Brasil, todos atuando sobre a mesma proteína faltante — a SMN.
O Zolgensma é a terapia gênica em dose única, aprovada para bebês com AME tipo 1 até 2 anos de idade. Custa cerca de R$ 12 milhões. Tem o maior peso clínico em crianças muito pequenas.
O Spinraza é contínuo: aplicações intratecais (por punção lombar, direto no líquido que banha a medula) em todas as idades. Tem amplo histórico de uso e estudos em diferentes formas da AME.
O Evrysdi (risdiplam) é a opção oral, em solução, para uso diário. Em outubro de 2026, a Anvisa aprovou também uma versão em comprimido, o Evrysdi Go. Menos invasivo que o Spinraza, mas também contínuo. A escolha entre os três depende de idade, tipo da AME, condição clínica e preferência da família.
O que faz o Spinraza: aumentar a produção de SMN
A AME é causada por uma falha no gene SMN1, que produz a proteína essencial para os neurônios motores sobreviverem.
Existe um gene “parente”, chamado SMN2, que produz a mesma proteína — mas em pequena quantidade, porque tem um defeito no processamento do RNA.
O Spinraza é um oligonucleotídeo antissenso: ele “corrige” o processamento do RNA do gene SMN2, fazendo com que ele produza mais proteína SMN funcional. O resultado é compensar parcialmente a falha do gene SMN1.
Punção lombar a cada 4 meses: a rotina do tratamento
O Spinraza é administrado por injeção intratecal — no líquido que banha a medula espinhal, através de uma punção na coluna lombar.
O esquema padrão prevê 4 doses iniciais de carga (semanas 0, 2, 4 e 9) e depois manutenção a cada 4 meses, indefinidamente. A interrupção do tratamento pode levar à perda dos ganhos clínicos obtidos.
Cada aplicação é feita em ambiente hospitalar, com punção lombar guiada por imagem em alguns casos (especialmente em pacientes com fusão vertebral por escoliose). O procedimento dura cerca de 30 minutos, mais observação.
Em pacientes com escoliose grave ou fusão da coluna (frequentes em AME tipo 2 e 3), a punção convencional pode ser difícil — recorre-se a técnicas guiadas por tomografia ou outras vias de acesso.
Preço por dose e custo do tratamento ao longo do tempo
O Spinraza é vendido em frasco-ampola de 12 mg em 5 mL, e cada dose corresponde a um frasco. Na lista da CMED de outubro de 2026, o preço de fábrica com ICMS de 18% é de R$ 555.969,31. É um teto: o valor pago pode ser menor, conforme o estado e a negociação.
O primeiro ano de tratamento inclui as 4 doses de carga mais 2 de manutenção, 6 doses no total. Por esse teto, são cerca de R$ 3,3 milhões.
A partir do segundo ano, são 3 doses anuais de manutenção, cerca de R$ 1,7 milhão por ano pelo mesmo teto. Como o tratamento é contínuo, o valor se acumula ano a ano.
Por ser medicamento de alto custo, o Spinraza é alvo recorrente de negativa, embora a própria ANS reconheça a cobertura obrigatória quando ele é aplicado em internação hospitalar.
O plano de saúde negou a cobertura?
Um advogado especialista em direito à saúde pode esclarecer quais são os seus direitos.
O que a ANS diz sobre a cobertura, e onde os planos tentam restringir
O nome do nusinersena não aparece no Rol da ANS, conferido nos anexos atualizados até a RN nº 681/2026. A obrigação vem de outra regra: como o medicamento é de uso restrito a hospitais, o Parecer Técnico nº 01/2024 da ANS afirma que ele é de cobertura obrigatória quando prescrito pelo médico para administração em internação hospitalar.
A base é o artigo 12, inciso II, alínea “d”, da Lei dos Planos de Saúde. O parecer alcança os planos com segmentação hospitalar, com ou sem obstetrícia, e o plano-referência. Nos planos antigos não adaptados, a cobertura depende do contrato.
As negativas mais comuns são a discussão sobre o tipo de AME, sobretudo em adultos com os tipos 3 ou 4, a restrição de idade e a limitação de doses anuais. A indicação em bula citada pela ANS é o tratamento da AME 5q, sem separar por tipo. Vale conferir também a segmentação do plano e a forma de aplicação prescrita, porque o parecer trata da administração em internação.
Se o caso ficar fora dessa regra, a discussão pode seguir a ADI 7.265 do STF, de setembro de 2025, com seus requisitos cumulativos: prescrição médica, ausência de negativa expressa da ANS, inexistência de alternativa adequada no Rol, evidência científica e registro na Anvisa.
Caminho para reverter a negativa
O primeiro passo é a negativa por escrito, com justificativa e protocolo. Em paralelo, é preciso reunir documentação clínica robusta.
O teste genético confirmando AME (deleção no SMN1, número de cópias do SMN2) é peça central. Também o relatório do neurologista classificando o tipo da AME, a função motora atual (escalas como HFMSE, CHOP-INTEND) e a justificativa para o nusinersena frente às alternativas.
Em paralelo, registrar reclamação na ANS. Se a negativa persistir, a via judicial — com pedido de tutela de urgência em casos onde o atraso permite progressão da doença. Veja o guia geral sobre o que fazer quando o plano nega medicamento.
Tutela de urgência, jurisprudência e a regra geral
O juiz analisa a probabilidade do direito, com o laudo, o registro na Anvisa e o parecer da ANS, e o perigo da demora (descrição da progressão clínica esperada sem tratamento).
Há decisões publicadas reconhecendo a cobertura do nusinersena aplicado em ambiente hospitalar, com base na mesma regra da Lei dos Planos de Saúde. O medicamento tem registro na Anvisa desde 2017, portanto o Tema 990 do STJ, que trata de remédio sem registro, não se aplica a ele.
Decisões em medicamentos próximos — como o Zolgensma — reforçam a tendência dos tribunais em AME.
Os Estados Unidos aprovaram em 2026 o Isembyld (apitegromabe), usado junto com tratamentos como o Spinraza. Ele ainda não tem registro na Anvisa.
Mais informações
Se você passou por uma negativa de cobertura do Spinraza ou tem dúvidas sobre o caminho a seguir, pode entrar em contato com a Rosenbaum Advogados para que a sua situação seja analisada.
Este conteúdo integra o panorama do Observatório Rosenbaum de Planos de Saúde, levantamento de mais de 52 mil decisões públicas do TJSP sobre planos de saúde.
