O Duvyzat (givinostate) é o primeiro medicamento oral registrado no Brasil para a distrofia muscular de Duchenne. A Anvisa aprovou o registro em 13 de agosto de 2026 e, com o cancelamento do Elevidys onze dias depois, ele passou a ser o único tratamento específico para a doença registrado no país.
A cobertura pelo plano de saúde, porém, não é automática. O givinostate não consta do Rol da ANS e é um remédio líquido tomado em casa, que não trata câncer. Essa combinação esbarra na regra que exclui o medicamento de uso domiciliar das coberturas obrigatórias, e é esse o ponto que decide a estratégia do pedido.
Este guia explica o que a bula brasileira autoriza, por que o medicamento ainda não chegou às farmácias, onde está o obstáculo jurídico e quais caminhos continuam abertos para as famílias.
O que é o Duvyzat (givinostate)?
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que atinge principalmente meninos. Por uma alteração no gene da distrofina, o corpo deixa de produzir a proteína que protege as fibras musculares, e o músculo vai sendo substituído por gordura e tecido cicatricial.
Os primeiros sinais aparecem entre os 2 e os 5 anos, com dificuldade para correr, pular ou levantar do chão. Segundo a Anvisa, a maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos, e com o tempo a doença alcança os músculos respiratórios e o coração.
O givinostate age sobre uma etapa posterior ao defeito genético. Ele inibe as enzimas histona desacetilases, que na Duchenne ficam hiperativas e desligam genes ligados à reparação muscular. Por atuar depois da causa genética, pode beneficiar pacientes com qualquer tipo de mutação no gene da distrofina.
Não é uma cura. A própria Anvisa o descreve como terapia modificadora da doença: o objetivo é retardar a perda de força, e não devolver o que já foi perdido.
Para quem o Duvyzat é aprovado no Brasil?
A indicação registrada é o primeiro filtro de qualquer pedido de cobertura. Nas palavras da ficha técnica da Anvisa:
“Duvyzat é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides.”
São duas condições: 6 anos ou mais e uso junto com corticoide. A bula não fixa idade máxima nem exige que o paciente ainda ande. O registro foi concedido pela Resolução-RE nº 3.153, de 11 de agosto de 2026, publicada no Diário Oficial em 13 de agosto, e a detentora é a Multicare Pharmaceuticals.
A aprovação veio acompanhada de um Termo de Compromisso. Como ainda há incertezas sobre a eficácia de longo prazo, a empresa se obrigou a continuar produzindo evidências enquanto o medicamento é usado. A análise foi priorizada pelas regras de doença rara, e a Anvisa registrou que não havia outra opção terapêutica específica aprovada para a Duchenne no Brasil.
Esse cenário ficou ainda mais claro com o cancelamento do registro do Elevidys, a terapia gênica para a mesma doença, em 24 de agosto de 2026. Hoje, fora os corticoides, o givinostate é a única alternativa medicamentosa registrada.
Radar Rosenbaum — situação regulatória
Em setembro de 2026: registro na Anvisa desde 13 de agosto de 2026, com Termo de Compromisso; preço ainda não definido pela CMED; não localizado no Rol da ANS; sem avaliação publicada da Conitec para o SUS.
Esta página é atualizada quando o status regulatório do medicamento muda no Brasil.
O Duvyzat já está à venda no Brasil?
Ainda não. O registro autoriza o medicamento, mas a venda só começa depois que a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos define o preço máximo. O givinostate não aparece na lista de preços da CMED publicada em 9 de setembro de 2026.
A decisão de quando comercializar é da empresa. A regra da Anvisa para doenças raras prevê que o produto seja colocado no mercado em até 365 dias contados da publicação do registro, o que leva o prazo final a agosto de 2027.
Isso tem efeito prático para quem pretende pedir o tratamento. Sem preço definido, não há valor de referência para o custo, e a operadora pode alegar que o produto nem está disponível no país. Vale acompanhar a lista da CMED antes de formalizar o pedido.
O plano de saúde é obrigado a cobrir o Duvyzat?
Não há uma resposta automática, e é preciso ser direto sobre o motivo. A Lei dos Planos de Saúde, no artigo 10, inciso VI, exclui das coberturas obrigatórias o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar.
A lei abre exceção para os antineoplásicos orais, que são os comprimidos contra o câncer, e para os remédios que controlam os efeitos adversos desse tratamento. O givinostate é uma suspensão oral, tomada em casa duas vezes ao dia, e não é oncológico. Não se encaixa na exceção.
O Superior Tribunal de Justiça já confirmou essa exclusão em julgamento da Quarta Turma, em 2021: o medicamento de uso domiciliar não está entre as obrigações legais mínimas das operadoras, salvo as exceções previstas em lei e os produtos listados pela ANS. É o mesmo obstáculo enfrentado pelo Skyclarys, para a ataxia de Friedreich.
Dizer isso não é desanimar as famílias. É mostrar onde a discussão realmente se trava, para que o pedido seja preparado com a prova certa desde o começo.
O plano de saúde negou a cobertura?
Um advogado especialista em direito à saúde pode esclarecer quais são os seus direitos.
Que caminhos restam para pedir a cobertura?
Restam três, e nenhum deles é garantido.
O primeiro é o contrato. Muitos planos, sobretudo os coletivos empresariais, preveem cobertura de medicamentos além do mínimo legal. A leitura atenta da apólice e do manual do beneficiário é o passo inicial, e às vezes resolve a questão sem processo.
O segundo é a discussão de cobertura de tratamento fora do Rol pelos critérios da ADI 7.265, julgada pelo Supremo Tribunal Federal em setembro de 2025. O Rol é taxativo, mas comporta exceções quando estão presentes, ao mesmo tempo:
- Prescrição por médico habilitado que acompanha o paciente;
- Inexistência de negativa expressa da ANS ou de análise pendente de incorporação;
- Ausência de alternativa terapêutica adequada já prevista no Rol;
- Eficácia e segurança comprovadas por evidências científicas de alto nível;
- Registro na Anvisa.
O registro sanitário existe desde agosto de 2026, e a ausência de alternativa tem peso especial: a própria Anvisa afirmou que não havia outra opção específica aprovada para a Duchenne. Ainda assim, esse caminho precisa enfrentar a exclusão do uso domiciliar, que é uma regra da lei e não apenas do Rol.
O terceiro é a via pública. A disponibilização no SUS depende de avaliação da Conitec e de decisão do Ministério da Saúde, e não há avaliação publicada até setembro de 2026. Sem incorporação, o acesso pela rede pública também depende de ação judicial, em geral contra os entes públicos e não contra a operadora.
Um cuidado para quando a Conitec se manifestar: uma eventual recusa é decisão sobre o orçamento do SUS e não equivale à negativa expressa da ANS exigida pela ADI 7.265. O custo para o sistema público não se transporta automaticamente para o contrato privado.
O que o estudo do givinostate mostrou, e o que não mostrou
A operadora vai atacar a evidência, e por isso vale conhecê-la com precisão. O estudo que sustentou a aprovação, chamado EPIDYS, foi publicado na revista The Lancet Neurology em 2024 e acompanhou 179 meninos com 6 anos ou mais, que ainda andavam e já usavam corticoide, durante 18 meses.
O desfecho principal foi o tempo para subir quatro degraus. Os dois grupos pioraram, como é da natureza da doença, mas o grupo tratado teve uma perda de função significativamente menor do que o grupo que recebeu placebo. Houve também menor acúmulo de gordura no músculo da coxa.
Outros testes, como força muscular, tempo para levantar do chão e caminhada de seis minutos, não mostraram diferença estatística. E há um limite relevante: o estudo não incluiu pacientes que já não andavam nem adultos, embora a bula brasileira não restrinja nenhum dos dois. Nesses casos, o relatório médico precisa explicar com mais cuidado por que o tratamento se justifica.
O que a Justiça tem decidido
Como o givinostate foi registrado em agosto de 2026, ainda não há um conjunto de decisões sobre ele no Brasil. O Observatório Rosenbaum acompanha decisões publicadas sobre planos de saúde, e os números abaixo descrevem casos analisados, não uma previsão de resultado.
Observatório Rosenbaum — estudo proprietário
Quando o tratamento discutido estava fora do Rol da ANS, o beneficiário obteve decisão favorável em 87,1% dos casos analisados, sobre 4.992 decisões. No recorte de medicamentos para doenças raras, o índice foi de 74,4%, sobre 308 decisões julgadas.
Levantamento de decisões públicas do TJSP, janela jun/2025 a ago/2026. É um retrato do passado, não promessa de resultado: cada caso é único.
Esses percentuais ajudam a situar o tema, mas pedem uma ressalva: a exclusão do medicamento de uso domiciliar é um obstáculo próprio, que os números gerais não capturam. Um pedido de Duvyzat enfrenta uma pergunta a mais do que o caso típico de medicamento de alto custo negado.
Os dados completos do levantamento estão no Observatório de planos de saúde. Se o plano já recusou o pedido, o guia sobre o que fazer quando o plano nega um medicamento explica os primeiros passos.
O que reunir antes de pedir
| Documento | Por que pesa |
|---|---|
| Exame genético que confirma a distrofia de Duchenne | Amarra o caso à indicação registrada do medicamento |
| Relatório do neurologista com o uso atual de corticoide e a avaliação funcional | A bula exige o uso junto com corticoide; a avaliação mostra o estágio e a urgência |
| Cópia integral do contrato e do manual do plano | A previsão de cobertura ampliada é o caminho mais direto quando existe |
| Negativa da operadora por escrito, com o motivo | O Supremo exige a demonstração da recusa, da demora excessiva ou da omissão |
Como a Duchenne é progressiva, a demora também tem custo clínico. Quando o relatório médico demonstra esse risco concreto, o pedido pode ser levado ao Judiciário em caráter de tutela de urgência.
Efeitos colaterais e contraindicação
Segundo a comunicação oficial da Anvisa, os eventos adversos mais comuns são diarreia, dor abdominal, queda das plaquetas, aumento dos triglicerídeos, enjoo, vômito e febre.
A queda das plaquetas pede atenção, porque aumenta o risco de sangramentos e hematomas. Por isso o médico solicita exames de sangue periódicos e pode ajustar ou suspender a dose. O tratamento deve ser interrompido se os triglicerídeos seguirem altos apesar da dieta e do ajuste da dose, e pacientes com problemas cardíacos precisam de avaliação cuidadosa pelo risco de alteração do ritmo do coração.
A contraindicação registrada é a alergia ao givinostate ou a componentes da fórmula. As informações desta página não substituem a orientação médica e não servem para automedicação. A indicação, a dose e o acompanhamento são definidos pelo neurologista.
Perguntas frequentes
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