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Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec): o medicamento mais caro do mundo

Conheça os principais detalhes sobre o medicamento mais caro do mundo.

16 de junho de 2021

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O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) ficou conhecido por ser o medicamento mais caro do mundo, sendo vendido originalmente pelo preço de US$ 2,1 milhões.

O medicamento, destinado aos pacientes atrofia muscular espinhal (AME), pode oferecer ótimos resultados e é capaz de combater completamente as manifestações dessa doença raríssima, sendo uma das poucas opções de tratamento disponíveis no mercado e a única capaz de conter os sintomas.

Por isso, seu custo é extremamente elevado e pouquíssimas pessoas tem acesso ao tratamento, o que reflete negativamente na possibilidade de melhora e sobrevivência da população com AME.

Saiba como funciona o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) com Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec).

Para que serve o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?

O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é um medicamento utilizado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME), doença que não possuía tratamento no Brasil até o ano de 2017.

De acordo com a farmacêutica Novartis, que produz a medicação, o tratamento é capaz de neutralizar os efeitos da AME em crianças de até dois anos de idade.

O que é a atrofia muscular espinhal (AME)?

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara caracterizada pela degeneração e perda de neurônios motores. Como resultado, o paciente pode enfrentar dificuldades para caminhar, comer e até mesmo respirar.

De acordo com a Biogen, empresa de biotecnologia pioneira em neurociência, a AME afeta aproximadamente um em cada 10 mil bebês nascidos vivos, sendo a principal causa genética de morte em bebês.

No entanto, a AME acomete indivíduos de diferentes idades, desde bebês até adultos, com níveis diferentes de gravidade:

  • I – forma mais severa e pode se manifestar ainda no útero;
  • II – forma intermediária da doença e se manifesta entre 3 e 15 meses de idade;
  • III – forma menos severa, e pode se manifestar a partir dos 2 anos até a vida adulta.

A AME é uma doença que afeta a medula espinhal e o tronco cerebral de forma progressiva, e ainda não possui cura. No entanto, com o tratamento adequado, é possível conter os sintomas

Bula do Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec): principais informações

Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica, desenvolvida para fornecer uma cópia do gene que codifica a SMN, proteína que, diante da mutação bialélica, causa a atrofia muscular espinhal (AME).

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O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é o medicamento mais caro do mundo.

O tratamento é indicado para crianças de até dois anos de idade, com AME tipo I.

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O que devo saber antes de usar o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?

De acordo com a bula do Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec), existem alguns efeitos colaterais graves que podem surgir com o uso da medicação, sendo necessário fazer alguns exames laboratoriais e de monitoramento para avaliar a segurança do tratamento.

A bula também recomenda ajustar o cronograma de vacinação em alguns casos, pois alguns tipos de vacina podem interagir de forma prejudicial com o medicamento e com os corticosteróides que precisam ser administrados para o tratamento.

Como devo usar o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?

O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) deve ser administrado por um profissional de saúde, através de infusão intravenosa de dose única.

Quando não devo usar este medicamento?

De acordo com a bula, o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) não possui contraindicações.

Para consultar a bula original disponibilizada pela farmacêutica Novartis diretamente na ANVISA clique aqui.

Quanto custa o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?

O medicamento, aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020, custa cerca de R$ 12 milhões. No entanto, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed) reduziu o preço para comercialização no Brasil em 76%.

Por isso, no Brasil, o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) pode custar até R$ 2,878 milhões.

Imagem em destaque: Freepik (@prostooleh)

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