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O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) ficou conhecido por ser o medicamento mais caro do mundo, sendo vendido originalmente pelo preço de US$ 2,1 milhões.
O medicamento, destinado aos pacientes atrofia muscular espinhal (AME), pode oferecer ótimos resultados e é capaz de combater completamente as manifestações dessa doença raríssima, sendo uma das poucas opções de tratamento disponíveis no mercado e a única capaz de conter os sintomas.
Por isso, seu custo é extremamente elevado e pouquíssimas pessoas tem acesso ao tratamento, o que reflete negativamente na possibilidade de melhora e sobrevivência da população com AME.
Saiba como funciona o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) com Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec).
Para que serve o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?
O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é um medicamento utilizado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME), doença que não possuía tratamento no Brasil até o ano de 2017.
De acordo com a farmacêutica Novartis, que produz a medicação, o tratamento é capaz de neutralizar os efeitos da AME em crianças de até dois anos de idade.
O que é a atrofia muscular espinhal (AME)?
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética rara caracterizada pela degeneração e perda de neurônios motores. Como resultado, o paciente pode enfrentar dificuldades para caminhar, comer e até mesmo respirar.
De acordo com a Biogen, empresa de biotecnologia pioneira em neurociência, a AME afeta aproximadamente um em cada 10 mil bebês nascidos vivos, sendo a principal causa genética de morte em bebês.
No entanto, a AME acomete indivíduos de diferentes idades, desde bebês até adultos, com níveis diferentes de gravidade:
- I – forma mais severa e pode se manifestar ainda no útero;
- II – forma intermediária da doença e se manifesta entre 3 e 15 meses de idade;
- III – forma menos severa, e pode se manifestar a partir dos 2 anos até a vida adulta.
A AME é uma doença que afeta a medula espinhal e o tronco cerebral de forma progressiva, e ainda não possui cura. No entanto, com o tratamento adequado, é possível conter os sintomas.
Bula do Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec): principais informações
Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica, desenvolvida para fornecer uma cópia do gene que codifica a SMN, proteína que, diante da mutação bialélica, causa a atrofia muscular espinhal (AME).
O tratamento é indicado para crianças de até dois anos de idade, com AME tipo I.
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O que devo saber antes de usar o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?
De acordo com a bula do Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec), existem alguns efeitos colaterais graves que podem surgir com o uso da medicação, sendo necessário fazer alguns exames laboratoriais e de monitoramento para avaliar a segurança do tratamento.
A bula também recomenda ajustar o cronograma de vacinação em alguns casos, pois alguns tipos de vacina podem interagir de forma prejudicial com o medicamento e com os corticosteróides que precisam ser administrados para o tratamento.
Como devo usar o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?
O Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) deve ser administrado por um profissional de saúde, através de infusão intravenosa de dose única.
Quando não devo usar este medicamento?
De acordo com a bula, o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) não possui contraindicações.
Para consultar a bula original disponibilizada pela farmacêutica Novartis diretamente na ANVISA clique aqui.
Quanto custa o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec)?
O medicamento, aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020, custa cerca de R$ 12 milhões. No entanto, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed) reduziu o preço para comercialização no Brasil em 76%.
Por isso, no Brasil, o Zolgensma® (Onasemnogene abeparvovec) pode custar até R$ 2,878 milhões.
Imagem em destaque: Freepik (@prostooleh)
