O Spinraza® (princípio ativo nusinersena) foi o primeiro tratamento aprovado para a atrofia muscular espinhal (AME) em qualquer faixa etária.
Diferentemente do Zolgensma (terapia gênica em dose única), o Spinraza é um tratamento contínuo, com aplicações intratecais — por punção lombar. O custo por dose ultrapassa R$ 250 mil.
Quando o plano de saúde nega a cobertura, a Justiça tem reconhecido o direito do paciente — em especial em pessoas com AME que estão fora da janela do Zolgensma ou que se beneficiariam mais do tratamento contínuo.
Três caminhos para AME: Spinraza, Zolgensma e Evrysdi
A atrofia muscular espinhal tem hoje três tratamentos modificadores da doença disponíveis no Brasil, todos atuando sobre a mesma proteína faltante — a SMN.
O Zolgensma é a terapia gênica em dose única, aprovada para bebês com AME tipo 1 até 2 anos de idade. Custa cerca de R$ 12 milhões. Tem o maior peso clínico em crianças muito pequenas.
O Spinraza é contínuo: aplicações intratecais (por punção lombar, direto no líquido que banha a medula) em todas as idades. Tem amplo histórico de uso e estudos em diferentes formas da AME.
O Evrysdi (risdiplam) é a opção oral, em comprimido líquido, para uso diário. Menos invasivo que o Spinraza, mas também contínuo. A escolha entre os três depende de idade, tipo da AME, condição clínica e preferência da família.
O que faz o Spinraza: aumentar a produção de SMN
A AME é causada por uma falha no gene SMN1, que produz a proteína essencial para os neurônios motores sobreviverem.
Existe um gene “parente”, chamado SMN2, que produz a mesma proteína — mas em pequena quantidade, porque tem um defeito no processamento do RNA.
O Spinraza é um oligonucleotídeo antissenso: ele “corrige” o processamento do RNA do gene SMN2, fazendo com que ele produza mais proteína SMN funcional. O resultado é compensar parcialmente a falha do gene SMN1.
Punção lombar a cada 4 meses: a rotina do tratamento
O Spinraza é administrado por injeção intratecal — no líquido que banha a medula espinhal, através de uma punção na coluna lombar.
O esquema padrão prevê 4 doses iniciais de carga (semanas 0, 2, 4 e 9) e depois manutenção a cada 4 meses, indefinidamente. A interrupção do tratamento pode levar à perda dos ganhos clínicos obtidos.
Cada aplicação é feita em ambiente hospitalar, com punção lombar guiada por imagem em alguns casos (especialmente em pacientes com fusão vertebral por escoliose). O procedimento dura cerca de 30 minutos, mais observação.
Em pacientes com escoliose grave ou fusão da coluna (frequentes em AME tipo 2 e 3), a punção convencional pode ser difícil — recorre-se a técnicas guiadas por tomografia ou outras vias de acesso.
Preço por dose e custo do tratamento ao longo do tempo
O Spinraza é vendido em frasco-ampola de 12 mg em 5 mL. Cada dose corresponde a um frasco. As cotações em 2026 ficam entre R$ 250 mil e R$ 350 mil por dose.
O primeiro ano de tratamento inclui as 4 doses de carga mais 2 de manutenção (6 doses no total), com custo entre R$ 1,5 milhão e R$ 2,1 milhões.
A partir do segundo ano, são 3 doses anuais de manutenção, com custo entre R$ 750 mil e R$ 1 milhão por ano. Como é contínuo, em décadas de tratamento o valor acumulado fica em ordem de grandeza próxima à do Zolgensma — mas distribuído no tempo.
Por ser medicamento de alto custo, o Spinraza é alvo recorrente de negativa — apesar de estar no Rol da ANS para AME desde 2018.
O plano de saúde negou a cobertura?
Um advogado especialista em direito à saúde pode esclarecer quais são os seus direitos.
Cobertura, DUT e os pontos onde os planos tentam restringir
O nusinersena está no Rol da ANS para atrofia muscular espinhal, com critérios das Diretrizes de Utilização (DUT) — em geral exigindo confirmação genética da AME (deleção homozigótica no gene SMN1) e tipo da doença.
As negativas mais comuns são: discussão sobre o tipo de AME (alguns planos resistem em AME tipo 3 ou 4 adultos), restrição da idade ou limitação de doses anuais contrária ao protocolo padrão.
Em situações fora dos critérios estritos da DUT, vale a ADI 7.265 do STF (setembro de 2025): cobertura possível mediante prescrição fundamentada, ausência de alternativa equivalente, registro Anvisa e evidência científica.
Caminho para reverter a negativa
O primeiro passo é a negativa por escrito, com justificativa e protocolo. Em paralelo, é preciso reunir documentação clínica robusta.
O teste genético confirmando AME (deleção no SMN1, número de cópias do SMN2) é peça central. Também o relatório do neurologista classificando o tipo da AME, a função motora atual (escalas como HFMSE, CHOP-INTEND) e a justificativa para o nusinersena frente às alternativas.
Em paralelo, registrar reclamação na ANS. Se a negativa persistir, a via judicial — com pedido de tutela de urgência em casos onde o atraso permite progressão da doença. Veja o guia geral sobre o que fazer quando o plano nega medicamento.
Tutela de urgência, jurisprudência e a regra geral
O juiz analisa a probabilidade do direito (laudo, registro Anvisa, DUT) e o perigo da demora (descrição da progressão clínica esperada sem tratamento).
A jurisprudência brasileira tem sido amplamente favorável ao paciente em AME. O Tema 990 do STJ ampara a cobertura, e a inclusão no Rol da ANS desde 2018 facilita a demonstração da obrigação contratual.
Decisões em medicamentos próximos — como o Zolgensma — reforçam a tendência dos tribunais em AME.
Mais informações
Se você passou por uma negativa de cobertura do Spinraza ou tem dúvidas sobre o caminho a seguir, pode entrar em contato com a Rosenbaum Advogados para que a sua situação seja analisada.
Este conteúdo integra o panorama do Observatório Rosenbaum de Planos de Saúde, levantamento de mais de 52 mil decisões públicas do TJSP sobre planos de saúde.
