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Conheça Elevidys, a primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne

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Redação

fevereiro 7, 2024

Recentemente, a FDA, a agência reguladora dos Estados Unidos, deu o aval para o primeiro tratamento de terapia gênica destinado a pacientes com distrofia muscular de Duchenne, uma condição que causa a debilitação progressiva dos músculo. A terapia recebeu o nome de Elevidys.

Elevidys recebeu a aprovação para uso exclusivo em pacientes de 4 e 5 anos de idade, com um custo de US$ 3,2 milhões (aproximadamente R$ 15 milhões). Essa torna-se a segunda terapia gênica mais cara dos EUA, ficando atrás apenas de um tratamento para hemofilia B, disponibilizado por US$ 3,5 milhões.

“A aprovação atende a uma necessidade médica urgente e representa um avanço significativo no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma condição devastadora com opções de tratamento limitadas, que resulta em uma deterioração progressiva da saúde do indivíduo ao longo do tempo”, afirmou Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em um comunicado emitido pela agência.

Alberto Rolim Muro Martinez, vice-coordenador do departamento científico de doenças neuromusculares da ABN (Academia Brasileira de Neurologia), compartilha que a decisão da FDA foi recebida com surpresa e entusiasmo, pois a agência adotou um processo de aprovação acelerado, permitindo assim o acesso mais rápido dos pacientes a novos medicamentos, enquanto as empresas responsáveis conduzem ensaios clínicos para comprovar a eficácia.

No caso específico do Elevidys, a autorização foi baseada em ensaios clínicos de fase 1 e 2, que indicaram um aumento da proteína microdistrofina em crianças de 4 e 5 anos submetidas à terapia. No entanto, esses estudos não determinaram o impacto clínico, incluindo se houve melhoria na função motora das crianças.

Como condição para a aprovação, a FDA está exigindo que a Sarepta Therapeutics conclua um estudo de fase 3 para confirmar os benefícios do medicamento. Este ensaio está em andamento com 126 pacientes, e os resultados devem ser divulgados até o final do ano.

“A agência revisará os dados deste ensaio o mais rápido possível para considerar se outras ações, como uma indicação revisada ou a retirada do Elevidys do mercado, podem ser necessárias”, acrescentou a FDA.

O que é distrofia muscular de Duchenne?

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética que afeta principalmente pessoas do sexo masculino, com cerca de 1 caso a cada 5.000 meninos. É causada pela ausência da proteína distrofina, que ajuda a conectar as células musculares ao seu entorno, e os primeiros sintomas geralmente aparecem por volta dos 3 anos de idade.

Sem distrofina suficiente nos músculos, eles se tornam mais rígidos, resultando em prejuízo nos movimentos e nas funções cardíaca e respiratória. Ao longo do tempo, a pessoa perde a capacidade de andar e até mesmo de respirar por conta própria.

Não existe cura para esta condição, mas cirurgias e o uso de corticoides têm sido úteis para aliviar alguns sintomas e prolongar a vida dos pacientes.

Como funciona o tratamento com Elevidys?

A terapia gênica Elevidys funciona através da introdução de uma versão modificada do gene responsável pela produção de distrofina. Embora o gene original seja grande demais para ser transportado nos vetores de terapia gênica, os cientistas desenvolveram uma versão do gene capaz de produzir uma proteína com parte da função da distrofina original.

Este método, embora inovador, contribui para o custo elevado do tratamento.

Quando o Elevidys vai chegar no Brasil?

Martinez destaca que, se a eficácia da terapia for comprovada, é provável que haja pressão internacional para reduzir seu preço.

“É uma questão que precisa ser debatida entre as agências, a comunidade médica, os sistemas de saúde e os laboratórios”, ressalta ele.

Ele cita o exemplo recente da negociação no Brasil para a incorporação do Zolgensma, usado no tratamento da atrofia muscular espinhal. Após negociações, o preço foi acordado em R$ 5,7 milhões por terapia, com pagamentos parcelados ao longo de quatro anos.

“É uma vitória, mas também nos faz questionar até onde isso pode chegar”, conclui Martinez.

Elevidys será coberto pelos planos de saúde no Brasil?

Ainda é cedo para dizer, mas a expectativa é que tenha possibilidade de cobertura uma vez que o medicamento esteja aprovado pela Anvisa.

Isso porque a Lei dos Planos de Saúde (nº 9.656) determina o seguinte:

“Art. 10.  É instituído o plano-referência de assistência à saúde, com cobertura assistencial médico-ambulatorial e hospitalar, compreendendo partos e tratamentos, realizados exclusivamente no Brasil, com padrão de enfermaria, centro de terapia intensiva, ou similar, quando necessária a internação hospitalar, das doenças listadas na Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados com a Saúde, da Organização Mundial de Saúde, respeitadas as exigências mínimas estabelecidas no art. 12 desta Lei (….).”

Visto que a distrofia muscular de Duchenne faz parte da Classificação Internacional de Doenças (CID-10), o tratamento pode ser garantido pelo plano de saúde quando aprovado pela agência.

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