O Itvisma (onasemnogene abeparvoveque intratecal) é a terapia gênica de dose única para a atrofia muscular espinhal, a AME, em crianças a partir de 2 anos, adolescentes e adultos. É a versão aplicada no líquido da coluna da mesma substância do Zolgensma, aprovada nos Estados Unidos em 24 de novembro de 2025.
No Brasil, o cenário ainda é de espera: o Itvisma não tem registro na Anvisa e, por enquanto, o plano de saúde não é obrigado a custeá-lo. O registro do Zolgensma não se estende a ele, e esse é um ponto que costuma gerar confusão.
Este guia explica o que é o Itvisma, o que os estudos mostraram, quanto custa, o que é possível fazer hoje e como a situação jurídica muda no dia em que o registro brasileiro sair.
O que é o Itvisma e como ele se diferencia do Zolgensma?
A AME é causada pela falta de uma proteína produzida pelo gene SMN1, essencial para os neurônios que comandam os músculos. A terapia gênica entrega ao organismo uma cópia funcional desse gene, em aplicação única.
O Zolgensma é aplicado na veia, com dose calculada pelo peso, e por isso se destina a bebês e crianças pequenas. O Itvisma tem dose fixa e é injetado no líquido que envolve a medula, na região lombar, como o Spinraza. Isso permite tratar pacientes maiores.
Segundo a página oficial do FDA, a agência americana equivalente à nossa Anvisa, a indicação é para pacientes adultos e pediátricos com 2 anos ou mais e mutação confirmada no gene SMN1.
O que os estudos mostraram?
O estudo principal, chamado STEER, reuniu pacientes de 2 a 17 anos que nunca tinham recebido tratamento para AME e que conseguiam sentar, mas nunca andaram sozinhos. Foram avaliados 126 participantes por cerca de um ano, comparando a aplicação a um procedimento simulado.
A função motora é medida por uma escala de 66 pontos, a HFMSE. O grupo tratado melhorou 2,39 pontos, contra 0,51 no grupo de comparação, segundo a NeurologyLive. É um ganho modesto em números, mas a expectativa natural da doença é de perda, e não de ganho.
Um segundo estudo, o STRENGTH, incluiu pacientes que já tinham usado Spinraza ou Evrysdi, segundo o comunicado da fabricante. Ele serviu principalmente para avaliar a segurança.
Quais os riscos do tratamento?
A bula americana traz alerta destacado de lesão grave no fígado. O paciente passa por exames antes da aplicação, usa corticoide antes e depois dela e é monitorado por pelo menos 3 meses.
A bula também lista queda de plaquetas, neuropatia sensitiva periférica, microangiopatia trombótica e aumento de troponina, um marcador do coração. Os efeitos mais comuns foram infecção respiratória alta, febre e dor de cabeça.
Há ainda uma restrição importante: quem já recebeu o Zolgensma não deve receber o Itvisma. A decisão sobre o tratamento cabe sempre ao neurologista, e as informações desta página não substituem a orientação médica.
O plano de saúde negou a cobertura?
Um advogado especialista em direito à saúde pode esclarecer quais são os seus direitos.
Quanto custa o Itvisma?
Nos Estados Unidos, o preço de lista é de US$ 2,59 milhões por dose, contra US$ 2,1 milhões do Zolgensma, segundo o Pharmaphorum. A mesma fonte noticiou a aprovação na União Europeia em julho de 2026.
No Brasil, não há preço, porque não há registro. O valor explica por que o tema acompanha a discussão sobre medicamentos de alto custo.
O Itvisma já chegou ao Brasil?
Ainda não. Em 2 de novembro de 2026, a busca nas bases oficiais da Anvisa e do Diário Oficial da União não trouxe registro do Itvisma. Também não localizamos avaliação da Conitec para o SUS.
O caminho habitual é este: a fabricante protocola o pedido, a Anvisa avalia a eficácia e a segurança e, se aprovar, o preço máximo é definido antes da venda. Não há previsão pública de quando isso acontecerá.
Radar Rosenbaum — novos medicamentos
Situação em 2 de novembro de 2026: aprovado pelo FDA nos Estados Unidos; sem registro na Anvisa; não consta do Rol da ANS, que prevê o onasemnogeno apenas na forma da diretriz nº 159; sem cobertura obrigatória pelos planos de saúde no Brasil.
Esta página será atualizada quando houver mudança no status regulatório do medicamento no Brasil.
É possível importar o Itvisma?
A legislação sanitária permite que uma pessoa física importe medicamento para o próprio tratamento, com receita e acompanhamento médico, seguindo as regras de importação da Anvisa.
Na prática, a via é muito difícil para uma terapia gênica. Além do custo, ela exige centro preparado para a aplicação e para o monitoramento, e a responsabilidade pelo uso de um produto sem avaliação da Anvisa recai sobre o médico e o paciente.
O plano de saúde é obrigado a cobrir medicamento sem registro na Anvisa?
Em regra, não. O Superior Tribunal de Justiça fixou no Tema 990 o entendimento de que as operadoras não estão obrigadas a fornecer medicamento sem registro na Anvisa.
O registro também é um dos requisitos exigidos pelo Supremo Tribunal Federal para obrigar o plano a custear tratamento fora do Rol. Por isso, enquanto o Itvisma não tiver registro brasileiro, a negativa do plano tende a ser considerada legítima.
O registro do Zolgensma não resolve a questão. São produtos com via de aplicação, dose e público diferentes, e a autorização de um não alcança o outro.
O Rol da ANS cobre terapia gênica para AME?
Sim, mas de forma limitada. A Diretriz de Utilização nº 159 do Anexo II do Rol, atualizado até a RN nº 681/2026, garante o onasemnogeno para pacientes com até 6 meses de idade, com AME tipo I e fora de ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
O público do Itvisma começa aos 2 anos. Portanto, essa diretriz não o alcança.
O que muda quando o Itvisma tiver registro na Anvisa?
O Tema 990 deixa de ser o obstáculo. A discussão passa a seguir o caminho da cobertura de tratamento fora do Rol, pelos critérios da ADI 7.265, julgada pelo Supremo em setembro de 2025. O Rol é taxativo, mas comporta exceções quando estão presentes, ao mesmo tempo:
- Prescrição por médico habilitado que acompanha o paciente;
- Inexistência de negativa expressa da ANS ou de análise pendente de incorporação;
- Ausência de alternativa terapêutica adequada já prevista no Rol;
- Eficácia e segurança comprovadas por evidências científicas de alto nível;
- Registro na Anvisa.
Como a aplicação é feita por profissional, em serviço de saúde, a exclusão do remédio de uso domiciliar tende a não ser o centro da discussão. A forma de aplicação no Brasil só será conhecida com a bula brasileira.
Os pontos sensíveis devem ser outros: a escolha entre terapias, sobretudo para quem já usa Spinraza ou Evrysdi, e a força do ganho motor medido no estudo. O relatório do neurologista será a peça central.
O Itvisma em resumo
| Item | Situação em novembro de 2026 |
|---|---|
| Aprovação nos EUA | 24 de novembro de 2025 |
| Indicação nos EUA | AME a partir de 2 anos, com mutação confirmada no gene SMN1 |
| Forma de uso | Dose única, fixa, injetada no líquido da coluna |
| Preço de lista nos EUA | US$ 2,59 milhões |
| Registro na Anvisa | Ainda não |
| Cobertura pelo plano de saúde | Não obrigatória enquanto não houver registro |
Perguntas frequentes
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Se o plano negou outro medicamento para AME já registrado no Brasil, você pode fazer uma análise online em cerca de um minuto e conhecer o entendimento judicial em situações parecidas com a sua.
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Este conteúdo integra o panorama do Observatório Rosenbaum de Planos de Saúde, levantamento de mais de 52 mil decisões públicas do TJSP sobre planos de saúde.
