O Trikafta® é um medicamento oral em comprimidos que combina três princípios ativos: elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. É indicado para o tratamento da fibrose cística em pacientes com mutações específicas no gene CFTR.
Diferentemente de qualquer tratamento anterior para fibrose cística, o Trikafta age na causa molecular da doença — não apenas nos sintomas. Pode estabilizar ou reverter o curso natural da enfermidade em pacientes elegíveis.
O custo mensal fica entre R$ 80 mil e R$ 100 mil. Quando o plano de saúde nega a cobertura, há urgência clínica significativa, e a Justiça tem reconhecido o direito do paciente.
Fibrose cística: a doença e a virada dos moduladores CFTR
A fibrose cística é uma doença genética hereditária que afeta principalmente pulmões e pâncreas. É causada por mutações no gene CFTR — que codifica uma proteína responsável pelo transporte de cloro e água nas membranas celulares.
Sem essa proteína funcional, secreções espessas se acumulam nas vias aéreas (causando infecções de repetição e dano pulmonar progressivo) e no pâncreas (impedindo a absorção adequada de nutrientes). A doença reduz drasticamente a expectativa de vida.
Por décadas, o tratamento foi sintomático: fisioterapia respiratória, antibióticos, enzimas pancreáticas. Em 2020, os moduladores de CFTR mudaram o paradigma: começaram a corrigir o problema na origem, melhorando a função da proteína.
O Trikafta foi o passo mais relevante dessa revolução. Em estudos pivotais, mostrou melhora significativa da função pulmonar (FEV1), redução de exacerbações e ganho de peso — efeitos antes inéditos em fibrose cística.
Por que apenas algumas mutações respondem ao Trikafta
A indicação do Trikafta exige que o paciente tenha pelo menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR. Essa mutação é a mais comum no mundo, presente em cerca de 90% dos brasileiros com fibrose cística.
Originalmente, o registro era apenas para pacientes com duas cópias da F508del (homozigotos) ou uma F508del + outra mutação responsiva. Mais recentemente, foi ampliado para incluir muitas outras mutações.
O teste genético que identifica as mutações é o primeiro passo da elegibilidade. Sem ele, o pneumologista não tem como definir se o paciente vai se beneficiar do Trikafta.
Esse teste costuma ser coberto pelo plano quando solicitado para definir conduta terapêutica.
Preço, dose e por que o tratamento é contínuo
O Trikafta é vendido em caixas com 56 comprimidos (28 dias de tratamento). As cotações em 2026 ficam entre R$ 80 mil e R$ 100 mil por caixa.
A dose padrão para adultos é 2 comprimidos pela manhã (combinação tripla) + 1 comprimido à noite (ivacaftor isolado). Pacientes pediátricos têm doses ajustadas conforme idade e peso.
O tratamento é contínuo — para o resto da vida. Interromper significa perder rapidamente os ganhos de função pulmonar. O custo anual passa de R$ 1 milhão, o que reflete a complexidade do desenvolvimento e o fato de ser único na categoria.
Como medicamento de alto custo, o Trikafta é alvo recorrente de negativa. Mas a defesa jurídica é particularmente forte pela ausência de alternativa equivalente.
Cobertura: SUS, Rol da ANS e o argumento da ausência de alternativa
No SUS, o Trikafta foi incorporado pela CONITEC para pacientes com idade e mutações específicas, com protocolo próprio. A oferta pública depende da estrutura local da rede.
No Rol da ANS, a inclusão também ocorreu mas com critérios das Diretrizes de Utilização (DUT) que podem ser restritivos — em alguns casos exigindo manifestação grave da doença, idade específica ou determinadas combinações de mutações.
Para situações fora dos critérios estritos do Rol, vale a ADI 7.265 do STF (setembro de 2025). O critério de ausência de alternativa equivalente é particularmente atendido em fibrose cística — nenhum outro tratamento substitui o efeito dos moduladores de CFTR.
A força jurídica desse argumento é peculiar ao Trikafta: tratamentos sintomáticos (antibióticos, fisioterapia, enzimas pancreáticas) coexistem com o modulador, mas não o substituem. Não há equivalente para discutir.
Negativas frequentes e a defesa em fibrose cística
“Mutação não responsiva confirmada”. A solução é o teste genético — costuma ser solicitado pelo pneumologista antes da prescrição. Em mutações elegíveis, a resposta esperada do plano é clara.
“Critérios da DUT não atendidos”. Em pacientes com fibrose cística ainda em quadro leve, alguns planos resistem.
O argumento clínico de que iniciar precocemente preserva função pulmonar é robusto na literatura — e amparado pela ADI 7.265 quando a DUT impõe gravidade já estabelecida.
“Existe tratamento no Rol”. Argumento débil. O que está no Rol é apoio sintomático (fisioterapia, antibióticos), não modulador de CFTR.
Quando o pneumologista justifica a necessidade do tratamento modificador da doença, a recusa baseada em alternativas sintomáticas é frágil.
O caminho prático e a tutela de urgência
O primeiro passo é a negativa por escrito, com justificativa e protocolo. Em paralelo, é preciso reunir o teste genético (mutações CFTR), o relatório pneumológico ou pediátrico detalhado, função pulmonar (FEV1), histórico de exacerbações e estado nutricional.
Em fibrose cística avançada, o atraso pode levar à perda de função pulmonar irreversível. É cenário típico para tutela de urgência: pedido ao juiz para fornecimento antes do julgamento final.
O juiz analisa a probabilidade do direito (laudo, registro Anvisa, ausência de alternativa) e o perigo da demora (descrição da progressão clínica esperada).
Casos bem instruídos costumam receber análise compatível com a urgência. Veja o guia geral sobre o que fazer quando o plano nega medicamento.
Decisões da Justiça envolvendo Trikafta e moduladores CFTR
A jurisprudência brasileira sobre o Trikafta tem se mostrado favorável ao paciente. Medicamento com registro Anvisa, sem alternativa equivalente, com prescrição médica fundamentada — esse conjunto é forte na maioria dos tribunais.
O Tema 990 do STJ ampara a cobertura inclusive em uso fora dos critérios estritos do Rol, quando há evidência científica.
Decisões em outros medicamentos para doenças genéticas raras — como o Spinraza para AME e o Zolgensma — reforçam o entendimento dos tribunais em situações de alto custo e ausência de alternativa.
Mais informações
Se você passou por uma negativa de cobertura do Trikafta ou tem dúvidas sobre o caminho a seguir, pode entrar em contato com a Rosenbaum Advogados para que a sua situação seja analisada.
