O Caprelsa® (princípio ativo vandetanibe) é um medicamento oral oncológico com indicação bem específica: carcinoma medular de tireoide (CMT) em fase avançada — localmente avançado ou metastático.
É um inibidor de tirosina quinase multi-alvo, mas com uma combinação de alvos particularmente relevante para o CMT: RET (mutação clássica em CMT), VEGFR e EGFR.
Custo mensal entre R$ 22 mil e R$ 35 mil. O CMT é doença rara — apenas 1-2% dos cânceres de tireoide — o que faz do Caprelsa uma das prescrições mais nichadas da oncologia.
Carcinoma medular: o câncer “errado” da tireoide
Quando se fala em câncer de tireoide, a imagem clássica é o carcinoma papilar ou folicular — derivado das células foliculares produtoras de hormônios tireoidianos. São cânceres geralmente indolentes, com excelente prognóstico após cirurgia + iodo radioativo.
O carcinoma medular é diferente. Origina-se das células C parafoliculares, que produzem calcitonina — não hormônio tireoidiano. Não responde a iodo radioativo. Tem comportamento mais agressivo.
A calcitonina sérica elevada é o marcador clínico clássico. Pode ser esporádico (cerca de 75% dos casos) ou hereditário (parte da síndrome de neoplasia endócrina múltipla — MEN 2A, MEN 2B, ou CMT familiar isolado).
A mutação RET: o ponto de inflexão molecular
O RET é um receptor de tirosina quinase. Mutações ativadoras no gene RET estão presentes em praticamente 100% dos casos hereditários de CMT e em cerca de 50% dos casos esporádicos.
Existem várias mutações específicas. A M918T é a mais agressiva e está associada à pior resposta a tratamentos sistêmicos. Outras mutações (cisteínas codon 634, etc.) têm prognóstico variável.
O vandetanibe inibe o RET, entre outros alvos. Não é completamente seletivo, mas tem atividade significativa em CMT com mutação RET — onde a célula tumoral depende fortemente desse receptor.
QT prolongado: a marca registrada do Caprelsa
O efeito colateral mais característico e potencialmente mais perigoso do vandetanibe é o prolongamento do intervalo QT no eletrocardiograma. Pode predispor a arritmias graves, incluindo torsade de pointes.
Por isso, o protocolo de prescrição exige ECG basal, repetido em 2-4 semanas, depois a cada 3 meses e em qualquer modificação clínica (vômitos, diarreia, alteração eletrolítica).
Pacientes com QT basal prolongado, histórico de arritmia, hipocalemia ou hipomagnesemia exigem avaliação cuidadosa antes da prescrição. Em alguns casos, o Caprelsa é contraindicado.
A interação com outros medicamentos que prolongam QT (antifúngicos azólicos, alguns antibióticos, antieméticos) precisa ser revisada criteriosamente.
Outros efeitos colaterais e o manejo crônico
Diarreia é frequente — geralmente manejável com loperamida, mas pode ser limitante. Erupção cutânea (incluindo rash acneiforme e fotossensibilidade) é comum.
Hipertensão arterial ocorre em parte dos pacientes, exige monitoramento e tratamento. Náuseas, fadiga, perda de peso completam o quadro.
O acompanhamento exige equipe oncológica e cardiológica integradas — particularmente em pacientes idosos ou com comorbidades. É um tratamento que demanda comprometimento de seguimento.
Preço, esquema e o problema do tratamento prolongado
O Caprelsa é vendido em comprimidos de 100 mg e 300 mg. A dose padrão é 300 mg/dia (um comprimido). Reduções para 200 mg ou 100 mg podem ser necessárias por toxicidade.
Caixa com 30 comprimidos de 300 mg custa entre R$ 22 mil e R$ 35 mil. O tratamento é contínuo, enquanto houver resposta — pode durar muitos anos em pacientes com doença lentamente progressiva.
Como medicamento de alto custo em indicação rara, o Caprelsa é alvo frequente de negativa. Particularmente sob argumento de “doença com poucos dados” — argumento sem base, já que o ensaio ZETA estabeleceu eficácia em 2012.
Cobertura, raridade e o argumento da ausência de alternativa
O vandetanibe está no Rol da ANS para CMT avançado, com critérios das Diretrizes de Utilização (DUT). A DUT geralmente exige documentação histopatológica de CMT, calcitonina elevada, e progressão documentada.
As negativas frequentes envolvem: “doença estável, ainda não há indicação” (questionável em CMT com calcitonina subindo), uso em pediatria (CMT em síndrome MEN 2B), e uso após falha de outro TKI (cabozantinibe, outra opção em CMT).
Em situações fora dos critérios estritos do Rol, vale a ADI 7.265 do STF (setembro de 2025). A ausência de alternativa equivalente é argumento forte — em CMT avançado, só existem vandetanibe e cabozantinibe (mais recentemente, inibidores RET-seletivos como selpercatinibe).
Caminho prático e a especificidade do CMT
Primeiro: negativa por escrito, com justificativa e protocolo.
Segundo: relatório endocrinológico/oncológico — diagnóstico (CID, classificação histológica como CMT), calcitonina sérica (basal e curva), CEA, status de mutação RET (germinativa e somática quando disponível), estadiamento, prescrição.
Em CMT avançado com progressão (calcitonina subindo rápido, novas lesões em imagem), a tutela de urgência tem peso. Veja o guia geral sobre o que fazer quando o plano nega medicamento e o paralelo com Cabometyx (cabozantinibe), também aprovado para CMT.
Mais informações
Se você passou por uma negativa de cobertura do Caprelsa ou tem dúvidas sobre o caminho a seguir, pode entrar em contato com a Rosenbaum Advogados para que a sua situação seja analisada.
